Über SS-31 (Elamipretid)
SS-31, Wirkstoffname Elamipretid, ist ein sehr kurzes Tetrapeptid mit einer ungewöhnlichen Eigenschaft: Es sammelt sich gezielt in der inneren Mitochondrienmembran an, ohne dafür einen Transporter zu brauchen. Dort bindet es an Cardiolipin – ein Fettmolekül, das die Atmungskettenkomplexe wie ein Gerüst in Position hält. Ist Cardiolipin geschädigt, geraten die Komplexe aus der Anordnung, die Zelle produziert weniger ATP und dafür mehr freie Radikale. SS-31 stabilisiert dieses Gerüst. Es liefert also keine Energie, sondern repariert die Struktur, an der Energie erzeugt wird.
Was in Studien beobachtet wurde: Elamipretid wurde in mehreren kontrollierten Studien am Menschen geprüft, mit gemischtem Ergebnis. Die Phase-3-Studie bei primärer mitochondrialer Myopathie verfehlte ihre Endpunkte – Gehstrecke und Symptomscore verbesserten sich nicht signifikant gegenüber Placebo. Bei Barth-Syndrom, einer sehr seltenen genetischen Mitochondrienerkrankung, wurde die Substanz im September 2025 unter dem Namen Forzinity von der FDA beschleunigt zugelassen: In der Zulassungsstudie mit lediglich 12 Patienten wurden die Endpunkte der ersten 12 Wochen ebenfalls verfehlt, in der Langzeitverlängerung stieg die Kraft der Kniestrecker jedoch von median 124 auf 187 Newton nach 168 Wochen. Belastbare Daten zu gesunden Menschen oder zu Alterungsprozessen liegen nicht vor.
